29
Jun

Las células iPS y el Huntington

Ayer se publicaron sendos estudios relacionados con la enfermedad de Huntington en la revista Cell Stem Cell, que demuestran la importancia de las células iPS en la comprensión y búsqueda de curas de enfermedades actualmente incurables.

El primero de estos estudios presentaba los resultados de una investigación desarrollada por un consorcio internacional de expertos en la Universidad de California, Irvine (una de las más prestigiosas en investigación), que ha concentrado los esfuerzos de siete laboratorios de todo el mundo.

Los científicos de Medicina Regenerativa del Instituto Cedars-Sinai y la Universidad de Wisconsin tomaron células de la piel de pacientes con la enfermedad de Huntington y las reprogramaron como  células madre en potencia, las cuales se convirtieron luego en células del sistema nervioso afectadas por la enfermedad.

Las neuronas recreadas están alojadas en una placa de Petri, como un modelo de laboratorio humano de la enfermedad, lo que permitirá a los investigadores observar mejor cómo la enfermedad destruye las células cerebrales y los efectos de los tratamientos farmacológicos presentes y futuros.

“Nuestro descubrimiento nos permitirá por primera vez  probar terapias en las neuronas humanas con enfermedad de Huntington”; afirma Leslie Thompson, autor principal de este estudio y profesor de psiquiatría, comportamiento humano y neurobiología.

Los científicos examinaron diversas líneas celulares y líneas de control para asegurarse de que sus resultados fuesen consistentes y reproducibles en diferentes laboratorios. Estas líneas celulares son ahora uno de los principales recursos para los investigadores del Huntington.

Estos investigadores ya participaron en la identificación de la mutación autosómica dominante responsable de la enfermedad; una proteína llamada huntingtina es la causante  de la mutación del gen, que hace aparecer esta enfermedad.

Esta patología, que provoca que los individuos que la padecen pierdan progresivamente su capacidad para caminar, hablar y razonar,  todavía no tiene cura, y por tanto, no puede impedirse su aparición ni su desarrollo…hasta culminar en una muerte segura.

La enfermedad de Huntington afecta a cerca de 30.000 personas en los EE.UU; y otras 75.000 son portadores del gen que finalmente conducirá a la misma. Mientras que en España, y según datos de la Asociación Corea Huntington Española, unas 4.000 personas tienen la enfermedad y más de 15.000 afrontan el riesgo de haber heredado el gen.

El segundo artículo también supone un claro avance en la investigación de esta patología. Lisa Ellerby, experta en enfermedades neurodegenerativas e integrante del equipo del Instituto Buck para la Investigación sobre el Envejecimiento, ha conseguido junto a su equipo  corregir una mutación genética responsable de la enfermedad con células iPS modificadas procedentes de un paciente con dicha patología.

Al igual que en la anterior investigación, los expertos recogieron células madre pluripotentes inducidas  del enfermo; después las manipularon genéticamente y generaron células neuronales que trasplantaron en ratones con Huntington. De esta forma consiguieron observar cómo se desarrollaron neuronas sanas en el área cerebral afectada por dicha degeneración. Ahora el siguiente paso es saber cuál es el trasplante correcto de estas células para ver si los ratones enfermos consiguen mejorar su función.

 

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